Vědci vyvinuli gel, který hojí otevřené rány – i když jsou staré desítky let
Různé / / April 05, 2023
Lidem s motýlím syndromem usnadní život.
Američtí vědci úspěšně dokončeno klinické studie genové terapie pro léčbu otevřených ran. Byl testován na 28 lidech s dědičnou dystrofickou epidermolysis bullosa (DBE). onemocnění, při kterém je lidská kůže tak zranitelná, že může prasknout a dokonce se odloupnout drobná poranění. Říká se mu také motýlí syndrom. Neexistují žádné schválené léčebné postupy, pacienti si mohou dělat pouze obvazy a užívat léky proti bolesti.
DBE je způsobena mutací v genu COL7A1, který kóduje kolagen, který je zodpovědný za držení vrstev kůže pohromadě. Výsledkem je, že vrstvy jsou špatně spojeny a tření je snadno rozpojí - což způsobuje rány. Vědci vyvinuli gel, ve kterém jsou pracovní kopie genu COL7A1 vloženy do vektoru viru herpes simplex typu 1. Je upraven tak, aby se nemohl šířit do jiných částí těla a obcházel imunitní systém a doručoval COL7A1 přímo do poškozené tkáně.
Během dvojitě slepý experiment Kůže účastníků byla týdně ošetřována gelem. Po 3 měsících měli ti, kteří dostali skutečný gel a ne figurínu, uzavřeno 71 % ran (oproti 20 % těch, kteří dostali placebo). 22letý Vincenzo Mascoli, účastník experimentu, řekl, že po 4 měsících používání gelu se mu začala uzavírat velká rána na zádech, kterou měl celý život. Po dalších 2 měsících se to úplně uzavřelo a bolest se výrazně snížila.
Jedinou nevýhodou takové genové terapie je, že účinek není trvalý. U mnoha pacientů, jejichž staré rány se uzavřely, se po několika měsících znovu otevřely: po šesti měsících zůstalo uzavřeno 67 % zhojených ran. Při opakovaném použití gelu však nebyly zaznamenány žádné vedlejší účinky, takže v případě potřeby lze kurz opakovat.
Americká farmakologická společnost Krystal Biotech již jedná s regulátory, aby získala povolení uvést takový gel na trh. Rozhodnutí by mělo padnout začátkem roku 2023.
Ve své současné podobě může gel pomoci pouze existujícím ranám: nedokáže zjizvit staré uzavřené rány ani proniknout kůží, aby chránil před budoucími ranami. Přestože je DBE vzácné onemocnění, je to pouze začátek aplikace nové technologie. V budoucnu vědci plánují vyvinout možnosti vhodné pro léčbu jiných kožních onemocnění.
Přečtěte si také🧐
- Jak pochopit, že imunitní systém je opravdu slabý, a co s tím dělat
- Vědci vysvětlili, proč lidé nevoní ani po COVID-19
- Vědci zjistili, jaké množství kávy musíte ráno vypít, aby se zlepšila funkce mozku